日前，施维雅（Servier）宣布，将在美国血液学会（ASH）年会上，公布口服选择性IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib），与阿扎胞苷（azacitidine）联用，一线治疗携带IDH1突变的急性髓系白血病（AML）的3期临床试验结果。Tibsovo和阿扎胞苷的组合达到试验的主要终点，与安慰剂和阿扎胞苷联用相比，显著延长患者的无事件生存期（EFS）（HR=0.33 [95% CI 0.16, 0.69]；P=0.0011）。

此外，Tibsovo和阿扎胞苷的组合还达到了总生存期（OS）和完全缓解率（CR）的次要终点。Tibsovo/阿扎胞苷组中位OS为24.0个月，对照组为7.9个月（HR=0.44，p=0.0005）。Tibsovo/阿扎胞苷组CR为47.2%，对照组为14.9%（p<0.0001）。

AML是一种以疾病快速进展为特征的血液和骨髓癌症，是影响成人的最常见急性白血病。大多数AML患者最终复发，复发/难治性AML预后较差，5年生存率约为27%。在6%至10%的AML患者中，突变的IDH1酶阻断了其正常的造血干细胞分化，增加了急性白血病发生的风险。

Ivosidenib是一款口服选择性小分子IDH1抑制剂，最初由Agios Pharmaceuticals公司开发。它之前已获美国FDA批准作为单药治疗携带IDH1突变的复发/难治性AML成人患者，以及因年龄≥75岁或患有合并症而无法使用强化诱导化疗的初治IDH1突变AML成人患者。今年8月获得FDA批准治疗胆管癌。在中国，基石药业也已经递交它的新药上市申请，并且被纳入拟优先审评，用于治疗携带IDH1突变的成人复发或难治性AML患者。